Le stime ufficiali non sono reali: in Italia le sindromi mielodisplastiche, tumori del sangue che colpiscono soprattutto dopo i 70 anni dovuti ad un danno delle cellule staminali del midollo osseo, sono molto più diffusi nel nostro paese rispetto ai dati disponibili, raccolti dai reparti di ematologia: non 2.500 ma 5.000 nuovi casi l’anno. La metà dei pazienti è anziana perciò, per malattie concomitanti come polmoniti o infarto, i ricoveri avvengono in reparti di medicina interna o geriatria e i casi di sindromi mielodisplastiche sfuggono al conteggio ufficiale. Il nuovo dato emerge dall’analisi sul ‘Registro Piemontese Sindromi Mielodisplastiche’ che ha osservato più di 1.000 casi dal 1999 al 2007

. “Si tratta di un’iniziativa innovativa per due motivi – afferma Alessandro Levis, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Azienda Ospedaliera SS Antonio e Biagio di Alessandria e segretario del Registro Piemontese Sindromi Mielodisplastiche - primo perché si concentra sulle mielodisplasie, patologie sottostimate di cui fino a poco tempo fa si sapeva poco, secondo perché, monitorando anche le medicine interne, permette una fotografia reale: in ematologia infatti accedono solitamente i pazienti più gravi o quelli più giovani. Fino ad oggi la terapia non era molto efficace e si limitava a interventi di supporto o palliativi. Ora stanno comparendo i primi farmaci veramente efficaci”. La notizia di nuove terapie è stata diffusa il mese scorso al massimo congresso di ematologia al mondo, l’ASH di Atlanta in Usa. “Dal nostro studio è emerso che il trattamento più efficace per queste malattie del midollo osseo è l’azacitidina – afferma il prof. Pierre Fenaux, Direttore del Dipartimento di Ematologia Clinica dell’ospedale di Avicenne (Francia) e coordinatore della ricerca – in quanto raddoppia la sopravvivenza rispetto alle terapie standard (+9,4 mesi), libera il 45% dei malati dalla necessità di sottoporsi a continue trasfusioni di sangue e dimezza il tempo di trasformazione da sindrome a tumore (leucemia)”.“Per fortuna non tutte le sindromi mielodisplastiche evolvono in leucemie – precisa la prof.ssa Valeria Santini dell’Unità Operativa di Ematologia dell’Università degli Studi di Firenze Policlinico Careggi – esistono dei parametri per stabilire in maniera accurata il rischio. E’ possibile così impostare una terapia efficace e mirata per ogni paziente, riuscendo a ottenere la massima efficacia con miglioramento clinico e di qualità di vita. Il nostro centro ha partecipato con il massimo numero di pazienti alla ricerca con azacitidina”. L’azacitidina è il primo farmaco di una nuova classe di molecole antitumorali, i demetilanti, che agiscono sulla regolazione dell’espressione dei geni e vengono anche chiamati trattamenti epigenetici. La demetilazione del DNA è uno dei più studiati meccanismi epigenetici: invece che colpire cellule sane e tumorali, l’approccio epigenetico ai tumori si differenzia dai trattamenti convenzionali perchè va a riattivare geni soppressori dei tumori che sono silenziati dalla neoplasia. Lo studio con questa molecola è stato condotto in 50 centri in Usa, Australia e Europa, 10 dei quali in Italia, su 358 pazienti ad alto rischio di evoluzione in leucemia. A 179 di loro è stata somministrata azacitidina, agli altri il trattamento convenzionale comprendente la migliore terapia di supporto a basse dosi o la chemioterapia standard. Dopo un periodo di osservazione medio di 21 mesi, i pazienti in cura con azacitidina avevano una sopravvivenza complessiva superiore di 9,4 mesi (oltre 2 anni contro i precedenti 15 mesi) rispetto ai pazienti in terapia con il trattamento convenzionale. A 2 anni di osservazione la sopravvivenza raddoppiava e nei pazienti a maggior rischio - cioè con profili citogenetici peggiori - addirittura quasi triplicava (17,2 mesi rispetto a 6 mesi del gruppo in cura con terapia convenzionale). “Risultati tra i più incoraggianti mai ottenuti finora con le chemioterapie tradizionali – conclude il prof. Fenaux - che fanno ben sperare in un futuro migliore per questi pazienti”.