La leucemia mieloide cronica (LMC) rappresenta il 20% delle leucemie diagnosticate nell’adulto. La storia naturale della malattia prima dell’avvento nel 2003 di un farmaco innovativo, l’imatinib, era infausta, con una inevitabile evoluzione in circa 5 anni dalla diagnosi. L’unica opzione terapeutica potenzialmente curativa per questo tipo di pazienti era rappresentata dal trapianto di cellule staminali da donatore, possibilità limitata, però, dalla disponibilità di un donatore compatibile e dai notevoli rischi connessi con la procedura. Fornire chiari dati sull’efficacia e la tollerabilità della terapia a lungo termine con imatinib, attualmente farmaco di prima linea nel trattamento della LMC, sulla risposta alla terapia e sulle nuove opzioni da utilizzare in caso di fallimento del trattamento, è l’obiettivo del convegno “Leucemia mieloide cronica: i nuovi paradigmi” promosso dall’Istituto di Ematologia dell’Università Cattolica di Roma

L’avvento dell’imatinib, farmaco mirato alla cura della traslocazione genetica alla base della patologia in questione, ha rivoluzionato la terapia della leucemia mieloide cronica. Si è passati da terapie caratterizzate da notevoli effetti collaterali, a volte eseguibili solo in ambito ospedaliero, a una terapia per bocca che crea nella maggior parte dei casi pochi effetti collaterali comunque compatibili con una vita normale e attiva del paziente. Questo nuovo farmaco ha soprattutto dimostrato una notevole efficacia di azione e sta mostrando sempre più casi di remissione completa di malattia. “Attualmente è molto importante l’attento monitoraggio, grazie alla possibilità di utilizzare innovative tecniche di biologia molecolare, della risposta alla terapia e soprattutto dell’eventuale insorgenza di resistenza, per poter tempestivamente effettuare gli opportuni cambiamenti del trattamento”, spiega Giuseppe Leone , professore Ordinario di Ematologia all’Università Cattolica e presidente del convegno. “L’avvento di nuovi farmaci specifici per la cura della traslocazione alla base della LMC, fornisce nuove ed efficaci opportunità terapeutiche, ma rende contemporaneamente molto importante chiarirne le prospettive e le modalità d’uso”.Nella seconda parte del convegno v iene posta l’attenzione sui notevoli cambiamenti che la terapia con imatinib ha apportato alla storia naturale della patologia, valutando il confronto con il trapianto allogenico di cellule staminali, quale unica terapia effettivamente curativa prima dell’avvento di quel farmaco, e l’impatto che queste nuove terapie hanno sulla vita dei pazienti e sui costi sociali. “Con l’allungarsi del follow-up di osservazione dei pazienti – precisa il prof. Leone - si sono anche osservati casi di resistenza o di intolleranza al trattamento. Lo studio particolareggiato delle caratteristiche di malattia di questi pazienti ha permesso di scoprire alcuni dei meccanismi di resistenza e quindi di sviluppare nuovissimi farmaci per la cura delle forme non responsive alla terapia. I nuovi inibitori delle tirosinkinasi, uno già disponibile per la cura dei pazienti resistenti/intolleranti a imatinib, il dasatinib, altri in corso di sperimentazione, il nilotib e i nuovissimi inibitori dell’Aurora kinasi ci permettono di fornire una efficace opzione terapeutica per quei pazienti che altrimenti avrebbero una prognosi infausta”.